Lena Burbulla erhält Auszeichnung für Parkinson-Forschung

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Bereits seit 15 Jahren widmet sich Lena Burbulla der Erforschung der Parkinson-Erkrankung. Dabei hat sie wichtige Erkenntnisse zu den pathologischen Grundlagen der Krankheit gewonnen, die mögliche neue Ansätze für Therapien eröffnen. Sie konnte eine toxische biochemische Kaskade in dopaminergen Neuronen identifizieren, die durch eine biochemische Veränderung des Botenstoffs Dopamin hervorgerufen wird. Sie entdeckte, dass in Nervenzellen, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen generiert werden, große Mengen von biochemisch verändertem Dopamin produziert werden, das toxischer ist als normales Dopamin. Dieses pathologische Dopamin hat die Fähigkeit, Proteine zu binden, strukturell zu verändern und in ihrer Funktion zu beeinträchtigen. Das kann langfristig (z. B. bei altersbedingten Erkrankungen) zum Nervenzelltod führen, wie am Beispiel des lysosomalen Enzyms Glucocerebrosidase gezeigt werden konnte. Das Enzym wird durch das pathologische Dopamin auf schädliche Weise modifiziert und ist dadurch weniger aktiv. Das führt zu einer lysosomalen Fehlfunktion und letztendlich zu zellschädigenden Veränderungen. Diese neuen, bahnbrechenden Ergebnisse wurden im Fachjournal Science publiziert.

Im nächsten Schritt erforschte Lena Burbulla in Zusammenarbeit mit renommierten Chemikerinnen und Chemikern einen möglichen kausalen Therapieansatz, um diese toxische Kaskade zu unterbrechen. Sie entwickelten small molecules, die die lysosomale Glucocerebrosidase aktivieren, wodurch das pathologische Dopamin sowie auch Zellschäden reduziert wurden. Als weiteren Therapieansatz verfolgt Lena Burbulla nun die Strategie des drug repurposing mittels eines High-Throughput Screenings. Sie beschäftigt sich darüber hinaus auch mit der Degeneration dopaminerger Neurone bei den sehr seltenen, meist pädiatrischen und letal verlaufenden NBIA-Erkrankungen (Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation).