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Sichere und präzise Gensteuerung
15.04.2025
In einer neuen Studie haben Stefan Stricker und sein Team eine neue CRISPR-basierte Technologie entwickelt, die Gene ohne den Einsatz von DNA oder Viren aktiviert.
© Jan Greune
Überwindung der Risiken der konventionellen Gentherapie
Die Gentherapie birgt ein enormes Potenzial für die Behandlung bisher unheilbarer Krankheiten. Herkömmliche Verfahren basieren jedoch häufig auf viralen Vektoren oder der Integration von DNA, was zu unerwünschten Mutationen und Immunreaktionen führen kann.
Das neu entwickelte CRISPR-basierte Werkzeug namens dRNPs (dCas9-VPR-Ribonukleoprotein-Komplexe) überwindet diese Herausforderungen. Statt genetisches Material einzuschleusen, schleust es im Labor hergestellte CRISPR-Aktivierungsproteine direkt in die Zellen ein und eliminiert so die mit viralen oder DNA-basierten Methoden verbundenen Risiken.
Einführung von dRNPs: eine DNA- und virenfreie Lösung
Mit diesem Ansatz erreichte das Team von Prof. Stefan Stricker (BMC Ludwig-Maximilians-Universität München und Helmholtz Zentrum München) eine hocheffiziente Genaktivierung in verschiedenen menschlichen Zelltypen, darunter Stammzellen, differenzierte Zellen und Primärzellen. Das System erwies sich als schnell und temporär, da es selbst schwer zugängliche Entwicklungsgene innerhalb weniger Stunden aktivieren konnte. Diese Eigenschaften machen es besonders vielversprechend für therapeutische Anwendungen.
Ein neuer Standard in der Genmodulation
Durch die Beseitigung der Risiken, die mit viralen Vektoren und der DNA-Integration verbunden sind, setzen dRNPs einen neuen Maßstab für die Sicherheit und Präzision der Genmodulation. Die neuartige Methode ebnet den Weg für sicherere, effizientere Therapien und gibt Forschern ein leistungsfähiges Instrument an die Hand, um Genfunktionen zu erforschen, Krankheiten zu modellieren und die Zukunft der personalisierten Medizin voranzutreiben.
Weitere Einblicke in die Forschungsarbeit von Prof. Stefan Stricker bietet unser Kurzvideo (18.03.2025).
Publikation: Schmidt et al., 2025: Efficient DNA- and virus-free engineering of cellular transcriptomic states using dCas9 ribonucleoprotein (dRNP) complexes. Nucleic Acid Research.
Quelle: Helmholtz Zentrum München
dRNPs sind eine völlig neue Option für die Behandlung von Zellen in einem krankhaften Umfeld. Da die Technologie keine Mutationen verursacht und frei von DNA und Viren ist, setzen wir große Hoffnungen in ihre zukünftige Anwendung in therapeutischen Kontexten.Prof. Stefan Stricker, Gruppenleiter
